El fármaco antitumoral LAM561, en la última y definitiva fase de prueba en humanos antes de comercializarse, ha sido desarrollado en el laboratorio de la empresa biotecnológica mallorquina Laminar Pharma y puede suponer una “revolución” para el tratamiento del gliobastoma, que causa uno de cada tres cánceres cerebrales y cuya esperanza de vida es de un año.
En una entrevista con Efe, el presidente y fundador de Laminar Pharma, Pablo V. Escribá, y la directora de Desarrollo Científico, Paula Fernández, no albergan ninguna duda, a la vista de los ensayos clínicos, de que si se aprueba este fármaco “va a cambiar la vida de muchos pacientes”.
Escribá, catedrático de Biología e investigador de la Universitat de les Illes Balears (UIB), se muestra rotundo: “Los pacientes ganarán tiempo de vida y algunos se curarán, y lo que diferencia a este medicamento es que no causa efectos secundarios”, ni mareos, ni fatiga ni pérdida de cabello. “Es la marca” de este fármaco, agrega.
Sin embargo, el científico valenciano afincado en Mallorca aclara que no todos los enfermos con este tipo de tumor responderán a este tratamiento por la complejidad de una enfermedad como el cáncer.
El encuentro con estos dos investigadores ha tenido lugar en la sede de esta empresa, en el parque tecnológico Parc Bit de Palma, después de que la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) haya designado al LAM561 como “medicamento huérfano para el tratamiento de glioma” por el potencial beneficio que puede suponer para los enfermos.
Este fármaco tiene su origen en una molécula creada por Escribá en el laboratorio. El LAM561 es un derivado sintético del ácido oleico destinado a tratar este tumor cerebral, que es muy agresivo y sin tratamiento efectivo.
A día de hoy, el único fármaco que se suministra para este cáncer es la temozolomida que, junto a la cirugía y la radioterapia, alarga la vida a los pacientes en diez semanas. “Y no hay nada más eficaz”, subraya Paula Fernández, investigadora asturiana.
La designación de “medicamento huérfano” tiene como objetivo la autorización de aquellos productos que muestran un beneficio claro en enfermedades raras, con baja prevalencia, graves y sin tratamiento efectivo. Este reconocimiento otorga al LAM561 una serie de beneficios, como el asesoramiento o la eliminación de tasas, para facilitar su desarrollo y posible aprobación para su comercialización en Estados Unidos.
En España, entre 2.000 y 3.000 personas son diagnosticadas cada año de esta enfermedad, y entre 200.000 y 300.000 en todo el mundo; casi todas fallecen en torno a un año después.
El LAM561 ya ha superado con éxito las fases de ensayo 1 y 2 en pacientes adultos. La biotecnólogica mallorquina contará con los resultados de esta tercera fase de los ensayos clínicos (IIb-III) a comienzos de 2023 y prevé que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA en inglés) apruebe su comercialización a finales de ese mismo año.
En estos momentos, el ensayo clínico con “doble ciego” -ni pacientes ni oncólogos conocen qué se administra, si el fármaco o un placebo- se desarrolla en hospitales de España, Reino Unido, Francia, Italia e Israel.
El coste de esta investigación se situará entre 50 y 60 millones de euros, financiados por inversores privados interesados. Se trata de un proyecto “arriesgado”, pero que tiene la motivación “muy reconfortante” de “salvar vidas humanas”, resalta Escribá.
De manera paralela, en Estados Unidos el hospital Hackensack de New Jersey ha querido poner en marcha un estudio clínico específico de los efectos de este fármaco en niños con glioma y otros tumores sólidos. Esta prueba está siendo cofinanciada por el Dana Farmer Cancer Institute de Boston, un centro de referencia mundial en el tratamiento del cáncer infantil.
El suministro de este fármaco será considerado de “primera línea” si finalmente se demuestra su eficacia, como prevé Escribá, por lo que será el primer tratamiento que recibirán los pacientes con glioma.
“Sabemos que nuestro fármaco será eficaz por los tipos de respuesta de los ensayos clínicos realizados por ahora, que muestran la regresión de la enfermedad en unos casos y su estabilización en otros durante un tiempo”, argumenta Escribá.
“También sabemos desde hace mucho tiempo que no causa efectos secundarios adversos severos para el paciente”, añade Fernández, que subraya la importancia de alargar la supervivencia del paciente oncológico, pero sobre todo con “calidad de vida”.
Escribá mantiene que un “porcentaje de curaciones son esperables” y que este medicamento es una “ventana a la esperanza” para muchos enfermos y sus familias.
Los resultados de los estudios clínicos se irán haciendo públicos cuando concluya la tercera fase.
Todo este trabajo de años, la generación de una familia de moléculas anticancerígenas, reunir una financiación millonaria, el trabajo conjunto de medio centenar de profesionales, organizar los estudios, ha sido un camino de “sangre, sudor y lágrimas: todo cuesta en este mundo, nada es fácil”, asegura Escribá.
Para Fernández, “ver la meta da orgullo y satisfacción”, aunque este tramo final lo vivan “con la ansiedad de los últimos kilómetros de una maratón”.
En la entrada de las oficinas de Laminar Pharma hay una campana que se toca cada vez que se consigue un hito; el mayor será cuando la EMA afirme que ha quedado probado que este fármaco puede ser beneficioso para los enfermos.
EFE
